단일 투여량의 유전자 편집 약물, 소규모 시험에서 콜레스테롤 62% 감소 효과
(arstechnica.com)
단 한 번의 투여로 나쁜 콜레스테롤(LDL)을 62%까지 낮추는 혁신적인 유전자 편집 치료제 VERVE-102가 초기 임상 시험에서 안전성과 강력한 효과를 입증하며 만성 질환 치료의 새로운 패러다임을 제시했습니다.
이 글의 핵심 포인트
- 1고용량 투여군에서 LDL 콜레스테롤 수치가 평균 62% 감소하는 강력한 효과 확인
- 2mRNA 기반 염기 편집(Base Editing) 기술을 통해 PCSK9 유전자를 영구적 비활성화
- 3임상 1상 결과, 심각한 부작용 없이 안전성을 입증하며 간 효소의 일시적 상승만 관찰